丙二酮 - 肉碱，在间歇性lau不平的患者中似乎有效且耐受性良好

目标：这种双盲，安慰剂对照，剂量滴定，多中心试验的目的是评估丙啉基肉碱间歇性claurauraurain的疗效和安全性。背景：人类和动物研究表明，丙二酮 - 肉碱可增加肉碱含量并改善缺血性骨骼肌的能量代谢。方法：在评估最大步行距离的2周初步期之后，将245名患者随机分配接受丙二酮L-肉碱（n = 118）或安慰剂（n = 127）。每天两次口服500毫克的初始口服剂量在2个月的时间间隔内增加到2 g/天，然后在跑步机性能改善的患者中增加到3 g/天，比基线<30％。 Efficacy analysis was conducted for the 214 patients who completed the 24 weeks of treatment by comparing the effect of placebo and propionyl-L-carnitine on day 180. RESULTS: Analysis of variance showed a significant improvement of 73 +/- 9% (mean +/- SE) in maximal walking distance with propionyl-L-carnitine (n = 99) compared with 46 +/- 6% for placebo (n = 115, p = 0.03).对于lau不平的距离，丙酰l-肉碱的距离显示了安慰剂的改善两倍。但是，差异在统计上并不显着。心电图和常规生化和血液学检测没有变化，这表明丙酰L-肉碱的不良影响。需要药物停用的不良事件（在安慰剂组中为11个，在丙基-L-肉碱组中有11个）与研究药物无关。 d该研究的OSE滴定设计还提供了有关剂量响应关系的信息。假设丙基-L-肉碱的2 g/天（95％的置信区间0.51至0.70），预计的患者的最大步行距离的预计将至少提高至少30％。与安慰剂相比，整个滴定过程中的反应率显着赞成丙酰L-肉碱。结论：尽管精确的治疗作用模式需要澄清，但丙基-L-肉碱的剂量为1至2 g/天，似乎是有效且耐受性良好的，并且具有最小的不良影响。