用13-钙摩酸治疗输血依赖性骨髓增生综合征患者，并添加α-生育酚。 1990年12月； 89（6）：739-47。 pmid： 2252043
摘要作者：
e c besa，j l abrahm，m j bartholomew，m hyzinski，p c nowell
摘要：
目的：本研究的目的是在输血依赖性患者中使用13- cis-反激酸（13-cra）确定对长期治疗的反应和耐受性，患有骨髓质激发综合征（MDS）的患者，并确定治疗对疾病自然病史的影响。患者和方法：研究了1981年至1988年在医学院医院和门诊诊所中连续66例输血依赖性MD的患者。前21名患者单独接受13-CRA治疗，接下来的45例患有13-Cra加α-生育酚的患者（AT）。我们比较了20名单独接受13-CRA治疗的可评估患者的治疗率，转化率和生存的反应，转化率和生存率，以及43例接受13-Cra Plus治疗的患者。结果：仅在4至8个月至13 cra时，有四名患者在4至8个月时反应（20％），但是这种反应与相当大的毒性有关，并导致治疗停止。在反应者中，只有一种继续治疗，目前正在缓解，而三项由于毒性而停产的治疗，并复发并死亡。在组的13-Cra Plus中，我们观察到一项延长的完全缓解和10次部分缓解（26％），通过添加AT，皮肤和宪法毒性降低，这使得能够无限期地继续13-CRA。尽管两组的反应率相似，但患者（28％v和60％）在组中的急性白血病较少（28％和60％）的进展。在仅接受13-Cra的组中，他终止了治疗（p = 0.018）。观察到13-cra plus的RA/RARS和RAEB/CMML患者组的中位存活率增加了两倍，但并不显着（P大于0.5）。结论：这项研究表明，对13-CRA的缓解率为20％至26％，表明如果连续给出13-CRA，则会降低MDS患者的进展或转化对急性白血病的速度。 AT的添加可改善13-Cra的毒性，并可以用13-CRA进行长期治疗。由于目前对MDS的标准治疗方法不令人满意，因此这些发现表明，使用非肉体抑制剂（例如13-CRA）的更长的治疗很重要，并且进一步的试验是确定13-Cra Plus在结合使用新的重组生长因子中的作用，并在依赖疾病中提供新的重组生长因子，以提供新的疾病，以提供新的疾病方法，以在老年人群中使用新的疾病。