大麻二酚用于辅助治疗与 Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 相关的癫痫发作综合症：证据审查小组对 NICE 单一技术评估的看法。
摘要来源：药物经济学。 2020年10月；38(10):1043-1053。 PMID：32514751
摘要作者：Ben Wijnen、Nigel Armstrong、Bram Ramaekers、Willem Witlox、Marie Westwood、Debra Fayter、Steve Ryder、Titas Buksnys、Gill Worthy、Kate Misso、Sabine Grimm、Jos Kleijnen、Manuela Joore
文章隶属关系：Ben Wijnen
摘要：GW Research Ltd. 提供了两个独立但相似的项目，向国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 提交的有关大麻二酚 (CBD) 临床和成本效益的意见书 10 mg/kg/day，商品名epidyolex，用于与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫发作的辅助治疗。本文重点介绍了与公司提交有关的重要方法论问题，证据审查小组（ERG）报告以及随后评估委员会（AC）为使用CBD的NICE指南的开发。该公司确定了CBD的四个随机对照试验（RCT）（用于DS的GWPCARE1和GWPCARE2，以及GWPCARE3和GWPCARE4用于LGS）和持续的开放标签扩展研究（GWPCARE5）（GWPCARE5）与两项都相关。在这些RCT中，除了当前的临床管理（CCM）之外，将CBD与没有CBD的CCM进行了比较（即CCM Plus安慰剂）。 GWPCARE2和GWPCARE3是三臂研究，除了CCM和CCM和CCM Plus安慰剂外，比较了两种CBD（10 mg/kg/day和20 mg/kg/day）。除CCM和CCM Plus安慰剂外，GWPCARE1和GWPCARE4比较了CBD（20 mg/kg/day）。 GWPCARE2中的两名DS患者GWPCARE3 中的 LGS 患者在 CCM 的基础上接受 10 mg/kg/天的 CBD 治疗，比接受 CCM 加安慰剂的患者获得了更好的癫痫发作频率结果。在该公司的基本案例中，LGS 患者使用 CBD 导致每质量调整生命年 (QALY) 增加 31,107 英镑的成本效益比 (ICER)，而对于 DS 患者，与 CCM 相比，每 QALY 增加 36,046 英镑。 ERG 认为这些 ICER 极其不确定，并且存在有关模型结构（例如接受 CCM 的患者恢复到基线癫痫发作频率下降）、输入（例如包含护理人员 QALY）和透明度问题（例如隐藏工作表和编码）的有效性问题。 VisualBasic for Applications），因此对原始基本情况进行了调整，增加了 ICER。在此过程中，欧洲药品管理局 (EMA) 许可证仅授予 CBD 与氯巴扎姆结合使用的营销授权。因此，该公司提供了相关证据LGS 的每 QALY 获得的 ICER 为 33,721 英镑，DS 的每 QALY 获得的 ICER 为 32,471 英镑。在这份提交和澄清中，ERG 能够验证和验证大多数公司对 ERG 问题的回应。然而，关于停止治疗后患者路径的模型假设的表面有效性仍然存在一些问题。最后，AC 建议将 CBD 与氯巴占作为治疗 2 岁及以上患者 LGS 和 DS 相关癫痫发作的一种选择，前提是 (1) 每 6 个月检查一次癫痫发作频率下降，并且如果频率未下降则停止 CBD与开始治疗前 6 个月相比至少减少 30%，并且 (2) 公司根据商业安排提供 CBD。