含萝卜硫素的西兰花芽匀浆治疗镰状细胞病的一期研究。
摘要来源：公共科学图书馆一号。 2016；11(4)：e0152895。 Epub 2016 年 4 月 12 日。PMID：27071063
摘要作者：Jennifer F Doss、Jude C Jonassaint、Melanie E Garrett、Allison E Ashley-Koch、Marilyn J Telen、Jen-Tsan Chi
文章隶属关系：Jennifer F Doss
摘要：未标记：镰状细胞病 (SCD) 是全世界最常见的遗传性血红蛋白病。我们前期的研究结果表明，镰状红细胞氧化应激能力降低可能是由于氧化应激调节因子NRF2（核因子（红细胞衍生2）样2）表达减少所致。乌拉特。我们发现，在红细胞祖细胞中用硫二烷（SFN）激活NRF2可以显着增加NRF2靶标HMOX1，NQO1和HBG1（胎儿血红蛋白的亚基）的表达，以剂量依赖性方式。因此，我们假设使用SFN激活的NRF2激活可以通过恢复氧化能力并增加胎儿血红蛋白浓度来为SCD患者提供治疗益处。为了检验这一假设，我们对SFN进行了1阶段的开放标签，剂量升级研究，该研究包含在SCD成年人中的西兰花发芽匀浆（BSH）中，自然包含SFN。主要和二级研究终点分别是对NRF2激活的安全性和生理反应。我们发现BSH的耐受性良好，试验期间发生的一些不良事件可能与BSH消费无关。我们观察到BSH处理的最后一天的NRF2靶标HMOX1（p = 0.02）的平均相对全血mRNA水平增加预处理。我们还观察到从基线到治疗结束的NRF2靶标HBG1（P = 0.10）的平均相对mRNA水平增加的趋势，但HBF蛋白没有显着变化。我们得出结论，在提供的剂量中，BSH在稳定的SCD患者中是安全的，并且可能导致基因表达水平的变化。因此，我们建议对更有效的NRF2诱导剂进行研究，这可能会引起更强大的生理变化并为SCD患者提供临床益处。
试验注册： clinicaltrials.gov nct01715480。