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摘要标题：小白菊内酯消除白血病起始细胞群并提高儿童急性淋巴细胞白血病异种移植物的存活率。
摘要来源：血。 2013 年 2 月 21 日；121(8):1384-93。 Epub 2012 年 12 月 20 日。PMID：23264600
摘要作者：Paraskevi Diamanti、Charlotte V Cox、John P Moppett、Allison Blair
文章隶属：Paraskevi Diamanti
摘要：大约 20% 的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 儿童由于未能根除该疾病而复发。目前的药物疗效研究重点是减少白血病细胞负担。然而，如果药物对白血病起始细胞（LIC）的作用有限，那么这些细胞可能会增殖并最终导致复发。小白菊内酯 (PTL)已被证明可导致急性髓系白血病中的 LIC 凋亡。在本研究中，我们评估了 PTL 对儿童 ALL 中 LIC 人群的影响。细胞凋亡测定表明，PTL 对大量 B 和 T-ALL 细胞有效，而 CD34(+)/CD19(-)、CD34(+)/CD7(-) 和 CD34(-) 亚群更具抵抗力。然而，功能分析表明，PTL 治疗阻止了多个 LIC 群体在 NOD/LtSz-scid IL-2Rγ(c) 缺失小鼠中的植入。对患有低危和高危患者的已确诊白血病的小鼠进行 PTL 治疗，可使其存活并恢复正常的小鼠造血功能。仅在 3 例病例中，移植了 CD34(+)/CD19(-) 或 CD34(+)/CD7(-) 和 CD34(-) 细胞的小鼠的疾病进展显着减慢，但并未被阻止，这表明个体 LIC 群体患者对治疗有不同的反应。这些观察结果表明 PTL 可能对儿童 ALL 具有治疗潜力，并为开发有效的疗法来根除所有 LIC 人群，以防止疾病进展并减少复发。