大麻二酚作为结节性硬化症耐药性癫痫的新疗法。
摘要来源：癫痫。 2016 年 10 月；57(10):1617-1624。 Epub 2016 年 8 月 3 日。PMID：27696387
摘要作者：Evan J Hess、Kirsten A Moody、Alexandra L Geffrey、Sarah F Pollack、 Lauren A Skirvin、Patricia L Bruno、Jan L Paolini、Elizabeth A Thiele
文章隶属关系：Evan J Hess
摘要：目标： 结节性硬化症（TSC）是一种表达高度变异的常染色体显性遗传性疾病。 TSC 最常见的神经系统表现是癫痫，影响约 85% 的患者，其中 63% 发展为难治性癫痫。在此，我们评估了大麻二酚 (CBD)（一种源自大麻植物的非精神活性化合物）作为辅助药物的功效、安全性和耐受性。tsc 中难治性癫痫发作患者的当前抗癫痫药物。
方法：56 名患者中的 18 名接受了治疗已参加我们目前针对诊断为 TSC 的难治性癫痫患者的大麻二酚扩大研究。在 1 个月的初始基线期后，患者开始接受 CBD 治疗。如果可以耐受，初始剂量为 5 mg/kg/天，每周增加 5 mg/kg/天，直至最大剂量为 50 mg/kg/天。计算 CBD 治疗第 2、3、6、9 和 12 个月期间的每周癫痫发作频率、癫痫发作频率变化百分比和应答率。
结果：基线期间每周癫痫发作频率中位数为 22.0（四分位距 [IQR] 14.8-57.4），用大麻二酚治疗 3 个月后降至 13.3（IQR 5.1-22.1）。中位数变化百分比治疗 3 个月后，每周癫痫发作总频率为 -48.8%（IQR -69.1% 至 -11.1%）。在研究过程中，使用 CBD 治疗 2、3、6、9 和 12 个月后，50% 的反应率分别为 50%、50%、38.9%、50% 和 50%。在同时服用氯巴扎姆和 CBD 的患者 (n = 12) 中，治疗 3 个月后的反应率为 58.3%，而未服用氯巴扎姆的患者 (n = 6) 的反应率为 33.3%。在这项研究中，18 名患者中有 12 名（66.7%）经历了至少一种可能与 CBD 相关的不良事件；最常见的不良事件是嗜睡（n = 8，44.4%）、共济失调（n = 5，27.8%）和腹泻（n = 4，22.2%）。
意义：尽管双盲、安慰剂对照试验仍然是必要的，但这些发现表明大麻二酚可能是 TSC 难治性癫痫患者的有效且耐受性良好的治疗选择。